La thérapie génique est une stratégie thérapeutique qui consiste à des délivrer des acides nucléiques (ADN ou ARN) dans les cellules somatiques d'un patient pour soigner ou prévenir une pathologie pouvant de d'origines diverses (génétique, cancéreuse...). Parmi les pathologies ophtalmiques d'origine génétique concernées, on retrouve entre autre l'amaurose congénitale de Leber, la rétinite pigmentaire, la choroïdérémie ou encore la neuropathie optique de Leber. Cette thèse a pour objectif de faire un état des lieux des essais de thérapies géniques pour traiter ces pathologies. A l'heure actuelle, seul le Luxturna© a obtenu l'autorisation de mise sur le marché pour une amélioration significative de la vision des patients présentant une amaurose congénitale de Leber. Cette stratégie thérapeutique est ainsi à l'origine d'un espoir de guérison pour des patients généralement condamnés à la cécité.