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Auteurs > P > Postic Abel
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Dystrophie musculaire de Duchenne et thérapies innovantes (AAV/CRISPR-Cas9/ARNm)


Pharmacie / 30-06-2025
Postic Abel
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La Dystrophie de Duchenne est une maladie génétique touchant l’ensemble des muscles de l’organisme et dont le retentissement global réduit l’espérance de vie à quarante années dans le meilleur des cas. Les symptômes de la maladie s’expriment dès la petite enfance, et nécessitent ainsi une prise en charge intense et continue. Depuis sa première description par Edward Meryon suivi par son étude approfondie par Guillaume Duchenne au XIXème siècle, la maladie semblait encore jusqu’à récemment comme incurable, avec une prise en charge ne faisant que limiter la progression de la maladie dans le temps. Cependant, ces vingt dernières années ont vu se développer les thérapies géniques : en modifiant le gène incriminé en question, ici de la dystrophine, il est possible de restaurer cette dernière, absente chez les patients. Ces thérapies sont encore à un stade précoce, mais leur développement relativement rapide au vu de leur récente découverte laisse présager qu’elles resteront un atout majeur.

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