Nous avons mené une étude rétrospective multicentrique nationale française pour évaluer l'efficacité et la tolérance du ruxolitinib chez les enfants atteints de maladie du greffon contre l'hôte (GVH) aiguë cortico résistante après greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques. Vingt-neuf patients ont été inclus. Dix-neuf patients (65,5%) ont obtenu une réponse complète avec un délai médian de 41 jours (5 à 93). Deux patients ont eu une réponse partielle et 8 patients étaient en échec thérapeutique. Le taux de réponse global était de 72,4%. Vingt-trois des 29 patients étaient en vie après un suivi médian de 685 jours (177 à 1042 jours) après la greffe. Une réplication virale a été observée dans 51,7% des cas. Nous n'avons pas observé d'effets indésirables hématologiques graves. Le ruxolitinib pourrait constituer un traitement de deuxième intention prometteur pour les enfants atteints de GVH cortico résistante