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Auteurs > L > Lagallarde Clément
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Intérêt des préparations magistrales dans la prise en charge des maladies rares


Pharmacie / 15-12-2025
Lagallarde Clément
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Introduction : Les maladies rares, comme la mastocytose, posent des défis majeurs en termes de prise en charge thérapeutique. Les préparations magistrales (PM) offrent une solution personnalisée, mais leur accès est limité par des disparités régionales, des freins réglementaires et des coûts variables. Cette thèse évalue leur rôle dans la prise en charge de la mastocytose, en analysant leur efficacité perçue, leur accessibilité et leur rapport coût-bénéfice. Matériel et méthode : Une enquête par questionnaire a été menée auprès de 16 pharmacies (8 sous-traitants et 8 donneurs d’ordre) pour analyser les pratiques de préparation, les profils des prescripteurs, les difficultés de remboursement et la récurrence des prescriptions de cromoglicate de sodium et de cannabidiol (CBD). Les données ont été collectées via Google Forms et analysées pour identifier les disparités et les freins à l’utilisation des PM. Résultats : Les résultats montrent que 56 % des pharmaciens considèrent les PM comme essentielles pour la mastocytose, avec une récurrence des prescriptions pour 56 % des patients sous cromoglicate et 44 % sous CBD. Cependant, des écarts de prix importants (jusqu’à +152 % pour le CBD) et des disparités régionales dans les remboursements ont été observés. Les difficultés de prise en charge concernent principalement le CBD, souvent refusé en raison de confusions réglementaires. Conclusion : Les préparations magistrales jouent un rôle clé dans la prise en charge des maladies rares, mais leur utilisation est entravée par des obstacles économiques et réglementaires. Une harmonisation des pratiques, une clarification des critères de remboursement et une formation des acteurs sont nécessaires pour garantir un accès équitable à ces traitements personnalisés.

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