La thérapie génique est une forme de thérapie qui fait débat depuis des décennies. Depuis quelques années de nouveaux traitements ont obtenu leur autorisation de mise sur le marché. C’est le cas de traitement pour l’amyotrophie spinale. Cette pathologie est caractérisée par l’absence du gène SMN1 produisant la protéine SMN impliqué dans la survie du motoneurone et donc le développement moteur des enfants. Dans cette thèse S étudier les modes d’actions et les résultats des différents traitements existant à ce jour pour cette pathologie. Le Zolgensma (Onasemnogene Abeparvovec), le Spinraza (Nusinersen) et l’Evrysdi (Risdiplam)