Le statut des ATU permet, à titre exceptionnel et en dehors du cadre des essais cliniques, l'utilisation de médicaments sans AMM pour le traitement de maladies graves, en situation d'impasse thérapeutique et lorsque les données disponibles sur ce médicament suggèrent un bénéfice réel pour les patients. Cette illustration du dispositif des ATU permet de mettre en évidence en premier lieu l’intérêt que représente pour certains patients et dans certaines conditions la mise à disposition de façon précoce d’une molécule très prometteuse dans leur pathologie. Elle permet également d’apprécier le nombre d’acteurs impliqués dans ce système (et notamment médecins et pharmaciens travaillant dans les hôpitaux, à l’ANSM, dans le laboratoire pharmaceutique et dans le CRPV), l’organisation qu’il est nécessaire de mettre en place pour le laboratoire concerné et la charge de travail que représente cette activité pour l’ensemble des acteurs concernés.