Pour développer un nouveau médicament, il faut environ 12 ans et un milliard d'euros de la première découverte de la molécule à sa mise à disposition pour les patients. Si nous prenons le cas de la France, lorsque le médicament possède son AMM, il faut patienter encore 530 jours en moyenne pour obtenir le prix et le remboursement, qui conditionnent la distribution du médicament en ville ou dans les établissements de santé. Dans ce contexte, pour de nombreux patients atteints de maladies graves dans le monde, il existe une thérapeutique appropriée mais celle-ci n’est pas encore disponible malgré la découverte scientifique effective. Afin de rendre certains médicaments disponibles à un stade plus précoce et d'optimiser leur développement en Europe, des procédures d’accès dérogatoire à l’AMM peuvent-être mises en place. Le statut d’ATU est ainsi apparu en France en 1992. Ce dispositif permettait à des patients en situation d'impasse thérapeutique et lorsque les données disponibles sur le médicament en ATU suggéraient un bénéfice réel pour ces patients au regard des risques, d’avoir recours au traitement avant sa mise sur le marché. Par la réforme du 1er juillet 2021, le système des ATU a été remplacé par celui de l’accès compassionnel et de l’accès précoce. Au cours de cette thèse, je décrirai dans un premier temps le cadre européen de l’usage compassionnel. Dans un second temps, j’aborderai le cadre législatif français, en détaillant plus particulièrement l’ancien système des ATU de cohorte et ses limites, qui ont conduit à la réforme en 2021. Enfin, je présenterai les accès dérogatoires actuellement en vigueur, notamment l’accès précoce.