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| Hemlibra®, une avancée dans le traitement des hémophiles A ayant développé un inhibiteur anti-FVIII ? (Hemlibra®, a progress in the treatment of haemophilia A with inhibitors ?) Calvez, Anna - (2019-06-25) / Universite de Rennes 1 - Hemlibra®, une avancée dans le traitement des hémophiles A ayant développé un inhibiteur anti-FVIII ?
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Langue : Français Directeur(s) de thèse: Gilot, David Discipline : Pharmacie Classification : Médecine et santé Mots-clés : Hémophilie A, Facteur VIII de la coagulation, inhibiteurs, anticorps monoclonal bispécifique
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Résumé : L’hémophilie A est une maladie hémorragique liée à un déficit constitutionnel en facteur VIII (FVIII). Le mode de transmission, récessif liée à l’X, concerne essentiellement les hommes. Le traitement actuel repose sur des concentrés de FVIII administrés par voie intraveineuse. Dans certains cas, ces traitements sont responsables de l’apparition d’inhibiteurs, c’est-à-dire d’anticorps anti-FVIII. C’est une complication redoutable car elle compromet l’efficacité du traitement mis en place et nécessite le recours à des alternatives thérapeutiques au maniement complexe et aux résultats aléatoires. C’est dans ce contexte, que l’anticorps monoclonal bispécifique emicizumab (Hemlibra®) a été développé par le laboratoire Roche et Chugai. Grâce à son mode d’administration facilité et au vu des résultats dans les études cliniques, Hemlibra® pourrait représenter une avancée majeure dans la prise en charge des patients hémophiles A ayant développé un inhibiteur anti-FVIII de type fort répondeur. Abstract : | |||