Université de Rennes 1 Impact de l’innovation de rupture sur la vie des patients et l’avis des payeurs : étude de cas du sofosbuvir (Sovaldi®), antirétroviral d’action directe dans la prise en charge de l’hépatite C en France Impact of breakthrough innovation on patients' lives and payers' advices : Case study of sofosbuvir (Sovaldi®), direct antiretroviral agent in hepatitis C treatment in France AADhépatite CHCVsofosbuvirprixremboursementéthiqueaccès au marchéinnovation de rupture. DAAhepatitis CHCVsofosbuvirpricingreimbursementethicsmarket accessbreakthrough innovation. Hépatite C Thérapeutique Thèses et écrits académiques Antirétroviraux Thèses et écrits académiques Médicaments‎--Remboursement Thèses et écrits académiques Pharmacie‎--Innovations technologiques Coût Thèses et écrits académiques Technologie de rupture Thèses et écrits académiques Autorisations de mise sur le marché Thèses et écrits académiques Dans les années 2000, l’hépatite C, maladie potentiellement mortelle et problème de santé publique, était prise en charge par des traitements présentant des effets secondaires lourds associés à une observance moyenne et un risque de récidive élevé. C’est dans ce contexte que sont arrivés en 2013 les Antirétroviraux d’Action Directe (AAD), traitements curatifs, avec des taux d’efficacité supérieurs à 90%, et une bonne tolérance. Cependant cette innovation avait un prix, plus de 40 000€ la cure de 12 semaines. Si le sofosbuvir, premier AAD sur le marché, promettait de révolutionner la stratégie thérapeutique, il a aussi eu un impact fort sur le mode de financement de l’innovation et sur l’opinion publique, il illustre le concept d’innovation de rupture. Une première partie sera centrée sur l’hépatite C et l’historique de la stratégie thérapeutique des interférons aux AAD. La seconde partie traitera du financement de l’innovation, de la stratégie d’accès au marché du sofosbuvir aux négociations entre industriels et autorités afin de limiter l’explosion des dépenses de sécurité sociale avec un bilan à 3 ans du marché actuel et des données de vie réelle des AAD. La dernière partie développera le rapport entre financement de l’innovation et éthique, avec les limites du modèle existant et les besoins pour assurer la pérennité du système de santé français. In the 2000s, hepatitis C was a potentially lethal disease and public health issue which was treated by molecules associated to moderate safety, low observance and high rates of recurrence. Direct Antiretroviral Agents (DAA) class was launched in 2013, with clinical efficacy results over 90% and good safety. However, the revolution came with a price, about 40 000€ for 12 weeks in France. Sofosbuvir, first DAA of the class, promised a therapeutic revolution. But it also had an impact on payers and public opinion perspectives. The first part of the dossier begins with an overview of the pathology and the therapeutic strategy from 1990 to the DAA. The second part will focus on market access from the early access strategy to how authorities and pharmaceutical companies had to compromise to limit the explosion in healthcare system expenses, with a 3-years assessment on the market and real-world data. The final part is a discussion on how financing innovative products can impact ethics and universal access, the limits of the model and the needs to ensure the viability of French healthcare system. Electronic Thesis or DissertationText fr application/pdf1 : 2025 Kohttps://ecm.univ-rennes1.fr/nuxeo/site/esupversions/cce1d71b-dea6-4a95-90b8-680c770cea2c Naël-Le Maitre Charlotte 1991-12-11 FR 227965167 nael.charlotte@gmail.com 2017REN1P041 http://www.theses.fr/2017REN1P041 2017-10-04 Pharmacie Universite de Rennes 1thesis.degree.grantor_1 02778715X Doctorat (thèse d'exercice) non nonGambarotaGiuliointervenant_1055776930 Universite Bretagne LoirepartenaireRecherche_1 191639044 ddc:610 GambarotaGiulioUniversite de Rennes 1Sciences et technologie, medecine, pharmacie, odontologie, droit, economie, gestion, philosophieUniversite Bretagne Loire Communaute des etablissements d enseignement superieur et de recherche (ComuE) ASCII PDF 2073753