Les oligonucléotides antisens en thérapie, cas du Kynamro (Antisense oligonucleotides in therapy, case of kynamro) Bonnaire, Simon - (2016-06-24) / Universite de Rennes 1 - Les oligonucléotides antisens en thérapie, cas du Kynamro Accéder au document :  https://ecm.univ-rennes1.fr/nuxeo/site/esupversion...

Langue : Français Directeur(s) de thèse:  Gilot, David Discipline : Pharmacie Classification : Médecine et santé Mots-clés : oligonucléotide antisens, thérapie antisens, Kynamro©, mipomersen, hypercholestérolémie familiale Acides nucléiques antisens  - Thèses et écrits académiques Hypercholestérolémie familiale  - Thérapeutique  - Thèses et écrits académiques Médicaments  - Thèses et écrits académiques

Résumé : Lorsqu’un gène est connu pour être responsable d'une maladie, il est possible de synthétiser un brin d'acide nucléique, un oligonucléotide antisens (ASO), complémentaire à l'ARN messager (ARNm) afin de l’inactiver. Un ASO est un brin unique d'acide nucléique ou d'analogues d'acides nucléiques, de 15 à 20 nucléotides de longueur avec une séquence complémentaire à une séquence nucléotidique cible, qui est un ARNm dans le cas du Kynamro® (DCI : mipomersen). L’exemple du Kynamro© dans le traitement de l’hypercholestérolémie familiale, donne un fidèle aperçu des enjeux et problématiques de ces nouvelles thérapies. Abstract : When a gene is known to be responsible for a disease, it is possible to synthesize a strand of nucleic acid, an antisense oligonucleotide (ASO), complementary to the messenger RNA (mRNA ) to inactivate. ASO is a single-stranded nucleic acid or nucleic acid analog, 15 to 20 nucleotides in length with a sequence complementary to a target nucleotide sequence, which is an mRNA in the case of Kynamro® (INN : mipomersen). The example of Kynamro© for the treatment of familial hypercholesterolemia, gives an accurate overview of the issues and problems of these new therapies.