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| Étude de l’efficacité et de la sécurité des agonistes au récepteur de la TPO dans le traitement du PTI de l’adulte associé aux déficits immunitaires primitifs à prédominance humorale (Efficacy and safety of TPO receptor agonists in the treatment of adult secondary ITP associated with primary antibodies deficiencies) Soulard, Margaux - (2023-09-25) / Universite de Rennes - Étude de l’efficacité et de la sécurité des agonistes au récepteur de la TPO dans le traitement du PTI de l’adulte associé aux déficits immunitaires primitifs à prédominance humorale
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Langue : Anglais Directeur(s) de thèse: Perlat, Antoinette Discipline : Médecine Interne et Immunologie Clinique Classification : Médecine et santé Mots-clés : Déficits immunitaires primitifs à prédominance humorale, DICV, Purpura thrombopénique immunologique (PTI), Agonistes au récepteur de la TPO, Eltrombopag, Romiplostim
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Résumé : Les déficits immunitaires primitifs (DIP) à prédominance humorale se manifestent par une susceptibilité accrue aux infections et aux maladies auto-immunes, au premier rang desquelles se situent les cytopénies auto-immunes. Dans ce contexte, le traitement du purpura thrombopénique immunologique (PTI) requiert une évaluation minutieuse du rapport bénéfices/risques compte tenu d’une majoration du risque infectieux. Notre étude rétrospective multicentrique, portant sur 28 patients, constitue la plus vaste cohorte décrite à ce jour visant à préciser l’efficacité et la sécurité de l’utilisation d’Eltrombopag et Romiplostim dans le traitement du PTI associé aux DIP. Les résultats de cette étude semblent positionner les agonistes au récepteur de la TPO comme une alternative efficace et sécurisée aux traitements immunosuppresseurs traditionnellement utilisés. Abstract : Introduction : Primary humoral immunodeficiencies share a common initial clinical presentation, often featuring immune thrombocytopenic purpura (ITP). The mainstay of treatment for autoimmune cytopenias centers around immunosuppressive strategies, which carry the potential to heighten the susceptibility to infections. Since 2007, TPO receptor agonists have received FDA approval, and within this particular population, Eltrombopag and Romiplostim are expected to provide a highly promising alternative. Methods: Our retrospective multicentrique cohort represents the largest group to date with secondary ITP linked to primary humoral immunodeficiency treated with TPO receptor agonists. Results : An analysis of data from 28 patients appears to indicate that TPO receptor agonists exhibit similar efficacy than in primary ITP. By the study's conclusion, all patients had attained a platelet count > 30 x 109/L with only 5 patients (17.8%) requiring immunosuppressive therapies, including long courses of corticosteroids. Reported adverse events encompassed liver function test abnormalities that might hinder the identification of nodular regenerative hyperplasia. Three thrombotic events (10.7%) were documented in patients who displayed specific prothrombotic predispositions. Conclusion : In summary, TPO receptor agonists emerge as a highly promising alternative in ITP associated with humoral immune deficiencies. They seem to exhibit satisfactory efficacy and tolerability, while also serving as a sparing option for immunosuppressive therapies. | |||