Université de Rennes 1 Du dispositif des autorisations temporaires d'utilisation de cohorte au système d'accès précoce des médicaments en France From cohort temporary use authorizations to early access system for drugs in France Usage compassionnelautorisation temporaire d’utilisation de cohorteaccès précoceaccès dérogatoireautorisation de mise sur le marchéréforme Autorisations de mise sur le marché Autorisations temporaires d'utilisation Innovations pharmaceutiques Dérogation (droit) Médicaments‎--Droit Réforme Pour développer un nouveau médicament, il faut environ 12 ans et un milliard d'euros de la première découverte de la molécule à sa mise à disposition pour les patients. Si nous prenons le cas de la France, lorsque le médicament possède son AMM, il faut patienter encore 530 jours en moyenne pour obtenir le prix et le remboursement, qui conditionnent la distribution du médicament en ville ou dans les établissements de santé. Dans ce contexte, pour de nombreux patients atteints de maladies graves dans le monde, il existe une thérapeutique appropriée mais celle-ci n’est pas encore disponible malgré la découverte scientifique effective. Afin de rendre certains médicaments disponibles à un stade plus précoce et d'optimiser leur développement en Europe, des procédures d’accès dérogatoire à l’AMM peuvent-être mises en place. Le statut d’ATU est ainsi apparu en France en 1992. Ce dispositif permettait à des patients en situation d'impasse thérapeutique et lorsque les données disponibles sur le médicament en ATU suggéraient un bénéfice réel pour ces patients au regard des risques, d’avoir recours au traitement avant sa mise sur le marché. Par la réforme du 1er juillet 2021, le système des ATU a été remplacé par celui de l’accès compassionnel et de l’accès précoce. Au cours de cette thèse, je décrirai dans un premier temps le cadre européen de l’usage compassionnel. Dans un second temps, j’aborderai le cadre législatif français, en détaillant plus particulièrement l’ancien système des ATU de cohorte et ses limites, qui ont conduit à la réforme en 2021. Enfin, je présenterai les accès dérogatoires actuellement en vigueur, notamment l’accès précoce. Electronic Thesis or DissertationText fr application/pdf1 : 11242 Kohttps://ged.univ-rennes1.fr/nuxeo/site/esupversions/24f6becb-d558-42d0-9fb9-baf612b720e8 Allavène Agathe 1995-04-08 FR 275845095 agathe.rdsa@gmail.com 2023URENP013 http://www.theses.fr/2023URENP013 2023-04-14 Pharmacie Universite de Rennesthesis.degree.grantor_1 26693823X Doctorat (thèse d'exercice) non ouiLeveleux LamottePaulineintervenant_1166202304 ddc:610 Leveleux LamottePaulineUniversite de RennesSciences et technologie, medecine, pharmacie, odontologie, droit, economie, gestion, philosophie ASCII PDF 11511633