Université de Rennes 1 Comparaison du devenir à long terme des patients atteints d'aplasie médullaire pédiatrique : allogreffe d'emblée versus traitement médical initial Quality of life and academic achievement in long-term survivors of aplastic anemia : comparison between two groups defined by their firtst treatment allogenic hematopoietic stem cells versus immunosuppressive therapy Aplasie médullaire pédiatriqueallogreffe de cellules souches hématopoïétiquesqualité de viescolarité. Childhood aplastic anemiaallogenic hematopoietic stem cellsquality of lifeacademic achievement. Moelle osseuse -- Maladies‎Chez l'enfant Cellules souches hématopoïétiquesGreffe Patients--Satisfaction L’objectif de cette étude transversale était de comparer la qualité de vie et le parcours scolaire des patients ayant eu une aplasie médullaire dans l’enfance traités initialement par une allogreffe contre ceux traités initialement par traitement médicamenteux. Nous avons utilisé des indicateurs de qualité de vie liée à la santé : le questionnaire VSPAe chez les enfants de 8 à 10 ans, le questionnaire VSPA chez les adolescents de 11 à 18 ans et le SF36 chez les adultes. Un questionnaire portant sur le parcours scolaire des patients complétait les mesures de qualité de vie. Notre cohorte était constituée de 16 patients dans le groupe « traitement médical initial » et 10 patients dans le groupe « allogreffe d’emblée ». Les patients du groupe « allogreffe d’emblée » ont une moyenne de qualité de vie rapportée, supérieure à ceux du groupe « traitement médical initial ». Les enfants, adolescents et adultes inclus avaient un score global de qualité de vie comparable à ceux de la population générale de la même tranche d’âge. Le parcours scolaire des patients inclus est comparable dans les deux groupes. Cette étude constitue un argument supplémentaire à l’indication de l’allogreffe en première intention chez les patients pédiatriques présentant une aplasie médullaire dépendant des transfusions de produits sanguins, sévères ou très sévères. The aim of this cross-sectional study was to compare quality of life (QoL) and academic achievement between two groups of long-term survivors of childhood aplastic anaemia (AA), defined by their first treatment: patients who first received allogenic hematopoietic stem cells (allo-HSCT); or patients who first underwent immunosuppressive therapy. Validated health-related quality of life instruments appropriate for each age group were used: VSPAe for children aged 8 to 10; VSPA for adolescents aged 11 to 18; and SF36 for adults. Academic data was self-reported by adult participants and reported by the parents of younger participants. 26 participants treated for AA between January 2004 and December 2017 were included in the study: 16 first underwent underwent immunosuppressive therapy; 10 first received allo-HSCT. QoL scores reported by initially transplanted patients were significantly better than the other group. Children, adolescents and adults all report similar QoL than overall population. Academic achievement reported were similar in the two treatment groups. Our study could be an argument to prioritize allo-HSCT in first line of treatment in childhood AA. Because of the rarity of the condition, the use of multicentre studies is crucial for further evaluation of outcomes of survivors of childhood AA. Electronic Thesis or DissertationText fr application/pdf1 : 1923 Kohttps://ged.univ-rennes1.fr/nuxeo/site/esupversions/31f43a1a-bed9-4320-8a71-6b6f391523d0 Taourel Manon 1992-03-03 FR 255895623 manon.taourel@outlook.fr 2020REN1M238 http://www.theses.fr/2020REN1M238 2020-11-27 Pédiatrie Universite de Rennes 1thesis.degree.grantor_1 02778715X Doctorat (thèse d'exercice) non ouiGandemerVirginieintervenant_1058929495 ddc:610 GandemerVirginieUniversite de Rennes 1Sciences et technologie, medecine, pharmacie, odontologie, droit, economie, gestion, philosophie ASCII PDF 1968984