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Les cellules CAR-T : état des lieux, défis et perspectives (CAR-T cells: state of play, challenges and prospects) Touraud, Margaux - (2020-07-06) / Universite de Rennes 1 - Les cellules CAR-T : état des lieux, défis et perspectives
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Langue : Français Directeur(s) de thèse: Sabbah-Petrover, Emmanuelle Discipline : Pharmacie Classification : Médecine et santé Mots-clés : Lymphocytes T, immunothérapie, tumeur, thérapie génique
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Résumé : Les cellules CAR‐T sont des médicaments de thérapie innovante et plus précisément de thérapie génique reflétant l’avancée de la médecine personnalisée dans le domaine de l’immunothérapie. Les cellules CAR‐T sont des lymphocytes T prélevés au patient par aphérèse puis modifiés génétiquement pour leur permettre d’exprimer un récepteur antigénique chimérique (CAR) spécifique d’un antigène exprimé par la tumeur du patient. Les deux thérapies à base de cellules CAR‐T actuellement sur le marché européen sont indiquées dans le traitement de certaines hémopathies malignes exprimant le CD19. Il s’agit de Kymriah® du laboratoire Novartis ainsi que de Yescarta® du laboratoire Gilead. Les cellules CAR‐T doivent aussi faire face à un nombre important de défis notamment en ce qui concerne leur production, la gestion de la toxicité et des effets indésirables ou encore leur coût et remboursement. Abstract : CAR‐T cells are advanced therapy medicinal products and more specifically gene therapy medicinal products reflecting the advancement of personalized medicine in the field of immunotherapy. CAR‐T cells are T lymphocytes taken from the patient by apheresis and then genetically modified to allow them to express a chimeric antigen receptor (CAR) specific for an antigen expressed by the patientʹs tumor. The two CAR‐T cells currently on the European market are indicated in the treatment of certain malignant hemopathies expressing CD19. These are Kymriah® from Novartis and Yescarta® from Gilead. CAR‐T cells also face a significant number of challenges, particularly with regard to their production, the management of toxicity and adverse effects, and also their cost and reimbursement. |