L’usage compassionnel en France Illustration : l’olaparib en ATU
(Compassionate use in France Illustration: olaparib in ATU)

Eliot, Guillaume - (2017-06-16) / Universite de Rennes 1 - L’usage compassionnel en France Illustration : l’olaparib en ATU

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Langue : Français

Directeur(s) de thèse:  Suau, Delphine

Discipline : Pharmacie

Classification : Médecine et santé

Mots-clés : ATU, olaparib, usage compassionnel, cancer de l’ovaire, BRCA, ANSM
Autorisations temporaires d'utilisation  - Thèses et écrits académiques
Essais cliniques des médicaments  - Thèses et écrits académiques
Ovaire‎--Tumeurs  - Thérapeutique  - Thèses et écrits académiques


Résumé : Le statut des ATU permet, à titre exceptionnel et en dehors du cadre des essais cliniques, l'utilisation de médicaments sans AMM pour le traitement de maladies graves, en situation d'impasse thérapeutique et lorsque les données disponibles sur ce médicament suggèrent un bénéfice réel pour les patients. Cette illustration du dispositif des ATU permet de mettre en évidence en premier lieu l’intérêt que représente pour certains patients et dans certaines conditions la mise à disposition de façon précoce d’une molécule très prometteuse dans leur pathologie. Elle permet également d’apprécier le nombre d’acteurs impliqués dans ce système (et notamment médecins et pharmaciens travaillant dans les hôpitaux, à l’ANSM, dans le laboratoire pharmaceutique et dans le CRPV), l’organisation qu’il est nécessaire de mettre en place pour le laboratoire concerné et la charge de travail que représente cette activité pour l’ensemble des acteurs concernés.

Abstract : The status of ATUs allows, exceptionally and outside the scope of clinical trials, the use of medicinal products without MA for the treatment of serious diseases in a therapeutic stalemate and where the data available on this medicinal product suggest a real benefit for patients. This illustration of the device of ATU makes it possible to highlight in the first place the interest that represents for some patients and under certain conditions the early provision of a very promising molecule in their pathology. It also makes it possible to assess the number of actors involved in this system (including doctors and pharmacists working in hospitals, ANSM, the pharmaceutical industry and the CRPV), the organization that is necessary to set up for the laboratory concerned and the workload that this activity represents for all the actors concerned.