| Les acteurs de la recherche clinique dans la maladie de Huntington (Key players of clinical research in Huntington's disease) Quemeneur, Julie - (2021-07-13) / Universite de Rennes 1 - Les acteurs de la recherche clinique dans la maladie de Huntington
| |||
Langue : Français Directeur(s) de thèse: Conde Da Silva Fraga , Emmanuèle Discipline : Pharmacie Classification : Médecine et santé Mots-clés : Maladie de Huntington, Recherche Clinique, Associations de patients, Médicaments Orphelins, Industrie Pharmaceutique, Centres de Recherche, Organisation de recherches
| |||
Résumé : La maladie de Huntington est une affection, génétique, neurodégénérative, autosomique dominante. Il s’agit d’une maladie rare, sa prévalence est de 5 à 10 sur 100 000 personnes et est caractérisée par des symptômes moteurs, psychiatriques et cognitifs. A l’heure d’aujourd’hui il n’existe pas de traitement curatif de la maladie, ni de traitement diminuant significativement l’évolution de la maladie. Un essor important de la recherche dans la Maladie de Huntington est remarquable à l’échelle internationale depuis l’isolement du gène en 1993 bien que le taux d’essais cliniques ayant reçu une approbation réglementaire reste très faible. De nombreux essais cliniques portant sur des médicaments de thérapies géniques sont en cours ciblant l’ARN ou l’ADN de la protéine cible Huntingtine. Comme pour les autres maladies rares, les produits en développement se heurtent à des difficultés pour l’élaboration des protocoles de recherche, en particulier pour les critères d’évaluation, la population étudiée, mais aussi liées à l’origine physiopathologique de la maladie et au faible recul sur ces composés. Afin de favoriser cette recherche, il existe une collaboration renforcée entre différents acteurs : pouvoirs publics, industries pharmaceutiques, patients et associations de patients, organisations de recherches, centres de recherches. Ces derniers, par des modes d’actions différents permettent aujourd’hui d’accélérer la recherche clinique dans cette indication. Abstract : | |||